全世界都需要了解FDA如何通过确保人类使用的人类药品和生物制品的安全性，有效性和安全性来“保护”公众健康。 FDA对未经证实的杜兴氏肌营养不良（DMD）药物Exondys 51（Sarepta Therapeutics，剑桥，马萨诸塞州，美国）的批准程序最近引起了轩然大波，但许多人不知道是近二十年前发生的非法事件用于DMD的可靠且有前途的治疗方法。