介绍基因治疗的概念、发展、分类和方法。基因治疗研究的基本目标是开发一种能被注射的载体,使它靶向特殊细胞,把产生的安全、高效基因以高百分率转化进细胞中,载体本身将嵌进合适的基因组区域.