小核酸药物具有显著的优势,尤其是在研发成功率上达到了突破性的变革,且生 产放大工艺相对容易。除了前文所述的优势,小核酸药物在生产上也相对单独较 低,小核酸的合成相对简单,递送系统如脂质体 LNP 工艺相对成熟,容易在工业 化级别放大。值得注意的是,小核酸药物在研发成功率上具有划时代的优势。以 siRNA 领域领先公司 Alnylam 为例,Alnylam 公司的研发项目从 1 期临床进展到 3 期临床试验结果积极的成功率达到 54.6%,远远高于新药开发的行业平均值。这 是因为所有的研发项目都基于人类遗传学验证过的靶点,而且生物标志物的使用 是所有研究项目的一部分。一旦克服毒副作用和递送手段方