临床研究通过对新药进行广泛的人体试验,评估其对疾病治疗的有效性以 及对人体的安全影响。候选药物临床前研究完成并经临床试验申请批准(IND) 后即可进行临床试验。临床试验按阶段主要分为 I-IV 期,其中 I、II、III 期在 新药在批准上市前进行,而 IV 期临床试验通常在新药注册申请(NDA)完成, 药品上市后进行。 不同临床阶段试验标准和受试人群数量存在较大差异。IND 审核主要关注 候选药物化学结构及其作用机理、副作用、生产工艺和稳定性等。临床 I 期通 过试验,评估候选药物在人体的药理学及安全性。这一阶段通常需要 20-30 例 受试者,规模较小。到临床 II 期验证药物治疗作用和安