基因治疗行业报告

2017 年 Kymriah、Yescarta 接连被 FDA 批准上市,开启了 CAR-T 治疗元年。CAR-T 细胞开创性地将可识别 TAA(肿瘤相关抗原)的单链可变区(scFv)通过铰链区 与 TCR-CD3 复合物中的 CD3ζ信号转导区域结合(第二代、第三代在此基础上还 结合了一个或多个共刺激信号域)。因此 CAR-T 细胞可以绕过通过肿瘤表面 MHC 类分子递呈的抗原、直接识别肿瘤表面特异性抗原而被激活,从而克服了肿瘤细 胞通过下调 MHC 类分子表达而造成的免疫逃逸作用。通过改造 scFv 区域,可以 使 CAR-T 细胞靶向不同的 TAA,目前已上市的三款 CAR-T 产品均靶